3月1日,附三院生殖中心主任、广东省普通高校生殖与遗传重点实验室PI刘见桥教授团队在国际期刊Molecular Genetics and Genomics(《分子遗传学和基因组学》)上发表了一则人类二倍体胚胎基因编辑的最新研究成果,证实了CRISPR基因编辑技术可以让科学家对人类的DNA进行定点改造,为通过改造缺陷基因来治疗遗传疾病提供了可能性。这是全球首篇关于CRISPR技术在人类二倍体胚胎中应用的描述。
论文首页截图
为证实CRISPR基因编辑技术在健康胚胎中如何操作、是否有效等问题,刘见桥团队首次尝试在人类二倍体胚胎(及一个卵子和一个精子构成的正常胚胎)进行基因编辑。实验所用的卵子和精子均为生殖医学中心患者捐赠,捐赠的精子携带有遗传突变缺陷基因,这意味着可结合成携带遗传缺陷基因的胚胎。
刘见桥团队通过基因编辑技术修复这些胚胎中的遗传突变基因,以实现从胚胎层面阻断遗传性疾病垂直传播。6枚携带遗传缺陷基因的胚胎经过基因编辑,1枚胚胎的全部细胞都被修复了,有2枚胚胎实现部分细胞被修复,实验证实了CRISPR基因修复在正常细胞中的有效性。
该研究的实施通过了医院伦理委员会的审核。首次将CRISPR基因编辑技术应用于人类二倍体胚胎,新研究不仅推翻了之前CRISPR技术不能有效编辑人类胚胎的结论,更让人类向“设计”出不会患某些遗传性疾病的婴儿迈出重要一步。目前,该论文受到国际顶级期刊和媒体的高度关注,如New Scientist、MIT Technology Review等。出于安全性和有效性的考虑,该技术尚不能安全地用于胚胎编辑,距离临床应用尚有较长时间。
(附属第三医院)
媒体链接《南方日报》(2017年3月21日第A07版):
《改写胚胎基因 阻断遗传疾病》
http://epaper.southcn.com/nfdaily/html/2017-03/21/content_7626165.htm